如今，得益于各项扶持举措，儿童用药的开拓备受瞩目，已成为行业重点。
国家药监局统计显示，今年上半年度我国新增57种儿童药品获批上市，这个数字明显大于去年同期的数据。然而，儿童专用药品在药品总量中所占的比重依然很小，无论是专门治疗儿童常见病症的药物，还是适合儿童服用剂型和规格的通用药品，目前都存在相当大的市场需求缺口。
伴随针对儿童参与的临床试验项目与专属于儿童群体的试验项目数量持续攀升，如何在推动医学进步的同时，保障参与者的健康安全与儿童用药的可靠性，正日益引发管理层面的重视。
近期，国家药品监督管理局药品审评中心公布了《关于儿童用药研发常见及普遍问题的一般性解答》（简称“解答”），对于通过优化剂型、改良工艺、调整给药方式等，增强药品安全性、提升效果并改善儿童用药接受度的改进型新药，给出了更为明确的支持意向。
这份回复还清楚表明，儿童新药的研究开发必须把保障小患者利益放在首位，要避免重复性的研究工作，同时要维护儿童参与实验者的知情选择权，此外，要善于运用真实世界中的资料以及“成年人用药信息转化到儿童”等手段，以此克服儿童参与实验的招募难题，从而推进药物的研制进程。
儿童用药90%以上并非儿童专用药
儿童药品是适合14岁及以下未成年人使用的药物。依据国家儿童医学中心/首都医科大学附属北京儿童医院临床研究中心相关科研人员今年7月于《中国新药杂志》刊登的研究报告，我国市面上流通的3500多种化学药品制剂里，专门为儿童设计的仅60多种，其比例低于2%。临床必需药品里，儿童适用的规格低于百分之十，国内绝大多数儿童药品，超过九十成都不是为儿童设计的。
近些年，儿童用药的商业体量持续增长，不过业内人士指出，国内儿童药品的配置机制仍然面临药品不足、诊疗应用缺少科学依据、用药方式不恰当等核心困境。
根据答复，为此要鼓励开发或拓展针对儿童应用的改良型新药。
改进药物“面向小患者使用”主要有两种常见情形：一种是将已获批的成年人用药转为小患者用药（多数情况下会调整形态、大小）；另一种是在原有批准的小患者用药范畴内，增加新的用途（比如添设新病症、适用更年幼群体、改进给药量，有时也会变换形态、大小等制剂特性）。
业内专家认为，针对小患者，改进型药物特别关键，一方面，由于小患者的身体构造和代谢过程与成年人差别很大，必须开发专用药物和用药方案，另一方面，改进型药物比全新药物造价低廉、研发时间短，能够有效减少研究风险。
现有的成人药品在形态和剂量上，无法满足小孩子的用药要求。国家药监局陆续公布的多个鼓励儿童药品研发的名单中，溶液型注射剂、口服溶液剂、口服混悬剂的数量非常靠前，名单里也列出了新型儿童用药剂型，比如酏剂、微丸、口腔崩解片等，这些新剂型不仅剂量分配精准、使用起来方便，而且味道甜美、口感舒适、服用简单。
但儿童专用改良药物的市场规模不大，针对那些已经获批、在临床实践中普遍超出原适应症应用的药品，制药公司再次开展临床试验的积极性不高。为了激励制药企业加大创新投入，回复意见中特别指出，在评估儿童适用改良新药时，有临床应用价值并不等于具备临床优越性。评估医疗价值要考虑尚未解决的医疗问题有多严重，同时要和市面上已有的药物或疗法进行对比，然后全面权衡。
某些改进形式，比如将片剂转换为口服液态，对于成年人来说或许缺乏临床应用意义，但在年纪较小的儿童群体中，这些改进可能具备显著的临床价值，甚至能够展现出临床上的优越性，答复中这样指出。
当前，国家药品监督管理部门提倡在药品迭代升级期间，注重针对儿童群体使用的多项改进措施，例如，在拓展小患者适用范围之际，研制适合他们年龄特点的药品形态、含量以及风味等。
选择辅助材料是儿童用药研制的重要步骤，部分成年人能够承受的辅助成分，或许会对儿童（特别是新生儿及婴儿）产生不良后果。
依照回复内容，辅料的挑选必须以安全为首要考量，同时也要兼顾其必要性。务必在减少潜在危害，并保障药品的药效、稳定状态、口感、微生物安全以及剂量均一的前提下，尽可能选用种类最少的辅料，并尽量减少非必需辅料的用量，例如着色剂等。回复中明确指出。
减少在儿童中开展不必要的重复研究
儿童药物研制过程挑战重重，主要源于寻找儿童受试者不易，在儿童群体开展实验涉及诸多伦理难题，加上科研经费使用量大、周期漫长等制约。
出于这个目的，国家药品监督管理局药品审评中心再次着重指出，保障试验参与者安全是儿童药品临床试验里最关键的准则，必须严格遵循。
依照“儿童用改良型新药临床研究设计”的核心准则：务必充分运用现成的研究资料，避免在儿童群体中进行无谓的重复性研究。必须设定清晰的研究目标，防止在儿童身上实施明显缺少治疗效益或安全风险难以预估的临床试验。
抗癌药物是近些年儿童用药开发中的重点领域。在涉及此类药物的研究工作中，说明文件强调，要优先维护小患者的利益，减少非必要的儿童临床观察。对于治疗选择不多、临床需求很强烈的儿童专有病症，可以采取更为主动的科研方案（比如提前启动儿童方面的实验）。核心性实验普遍使用随机对照或者单次试验的方法来设计。通常先在青少年中开展试验，再逐步推进至小年龄段儿童。
儿童参与研究时，知情同意必须以个人为对象。通常情况下，8岁以上的孩子，除了要得到家长的同意，还需要本人理解并签署相关文件。整个流程要考虑家长和孩子的接受程度，同时要确保他们情绪稳定，并且必须通过伦理机构的审核。
第一财经早前进行过相关采访，得知伦理方面的约束限制了儿童参与临床试验，因此许多针对儿童的药物试验不得不借助成人试验数据来进行推算。具体来说，就是通过建立模型或进行模拟来预估药物剂量，然后基于此结果在儿童群体中开展小规模的试验以验证。
回应确认了这项临床研究方案的可行性，但同时也提醒：安全信息往往难以直接套用。成年人出现的反应或许不能预知孩子们特有的风险，特别是可能对成长发育造成的影响。所以，即便采用了推测方法，也必须准备在目标群体里补充收集安全方面的资料。
真实世界研究有望在儿童药物研发中发挥更大价值。
药审中心在回复里说明，儿童药物研究过程中，若随机对照实验遇到伦理争议、招募患者难、数据量不足等情况，真实世界调查能起到关键辅助作用，能够为药物安全性、效果评估、剂量调整等环节提供参考依据，进而推动项目更快完成。但是RWS 也必须遵守临床研究的基本规范，同时还要顾及儿童临床研究特有的方面，比如需要获得知情同意。
